一年、兩年、三年，

乃至五年、十年，

在攻克惡性腫瘤的挑戰(zhàn)面前，

增加的生存期限意味著什么？

一絲生的希望，

卻是患者以及其家屬

甘愿付出一切努力的渴望。

疾病的一粒灰，掉落到個(gè)體身上，便重如泰山。3月是國(guó)際骨髓瘤關(guān)愛月，廣州日?qǐng)?bào)健康有約團(tuán)隊(duì)特別探訪了多個(gè)多發(fā)性骨髓瘤患者家庭，尋找全家共同抗癌應(yīng)對(duì)生存“持久戰(zhàn)”的群像故事。

這期間，我們看到了父親的絕望，媽媽的心疼，女兒的不甘……更看到了堅(jiān)韌的力量貫穿于這些家庭之中，引領(lǐng)他們一路尋藥向前。

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是血液系統(tǒng)的第二大常見惡性腫瘤，高發(fā)于老年人群。

伴隨中國(guó)社會(huì)老齡化的加深，相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率逐年升高；患者的發(fā)病率和死亡率隨著年齡增長(zhǎng)而逐步上升，且以大于60歲年齡組為甚。此外，由于MM不可治愈易復(fù)發(fā)，對(duì)于老年患者而言更難以承受。

近年來(lái)，隨著新藥開發(fā)與可及的提速、診療的規(guī)范，初治多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者的總生存較以往有所改善，然而，難以治愈、復(fù)發(fā)率高、復(fù)發(fā)后生存質(zhì)量較差等問題，仍亟需解決。復(fù)發(fā)后后線治療應(yīng)答率下降的患者和家屬們，仍然在急切盼求新的治療選擇。

專家提醒，這種疾病早期特征不明顯，容易誤診，早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療，往往能有更好的生存期和治療效果。未來(lái)，若能開設(shè)特別通道，加快創(chuàng)新藥物上市、入醫(yī)保，提高藥物可及性，將給多發(fā)性骨髓瘤患者家庭帶來(lái)更多生的希望。

2022年，是健康中國(guó)癌癥防治行動(dòng)的中期目標(biāo)之年，也是“十四五”健康老齡化規(guī)劃的開局之年，在深入推進(jìn)健康中國(guó)行動(dòng)，積極應(yīng)對(duì)人口老齡化的路上，多發(fā)性骨髓瘤醫(yī)患的生命之需，正等待全社會(huì)各方的助力與支持。

聚焦

科室輾轉(zhuǎn)終被確診 復(fù)發(fā)魔咒難逃

“骨外科、胸外科、心內(nèi)科......輾轉(zhuǎn)多個(gè)科室后，我父親最終被確診為多發(fā)性骨髓瘤。”來(lái)自福建的趙娟（化名）講述，2020年的5月，趙娟58歲的父親因腰疼前往醫(yī)院就診，可換了幾個(gè)科室都沒有查出病因。還好半個(gè)月后的一次體檢中，父親血常規(guī)結(jié)果的異常被發(fā)現(xiàn)，最終在血液科經(jīng)骨髓穿刺檢查確診。

趙娟的父親確診時(shí)已為多發(fā)性骨髓瘤III期，情況嚴(yán)重，必須立即開始治療。本就話不多的父親，在得病之后更是沉默寡言，特別是會(huì)逃避與醫(yī)生主動(dòng)交流，溝通和選擇治療方案的重任落在了趙娟身上。

在此之前，趙娟從未聽說(shuō)過多發(fā)性骨髓瘤這個(gè)疾病，沒有任何概念，她只能馬不停蹄地在福建多家醫(yī)院來(lái)回奔波就診，最終，根據(jù)當(dāng)?shù)蒯t(yī)生的建議，以及通過線上問診和病友群交流等方式搜集到信息，趙娟決定要讓父親接受自體造血干細(xì)胞移植治療。

“做出移植這個(gè)決定不容易，父親很憂慮，我們給他做了很久的思想工作。沒想到剛開始住院幾天，就經(jīng)歷了同病房接受移植的白血病病人的去世。”趙娟回憶，“親眼看著他突發(fā)腦溢血然后被送去搶救，這對(duì)我們沖擊力很大，我們感到非常不安”。

好在移植后，父親恢復(fù)得不錯(cuò)，偶爾還會(huì)約上三五好友去海邊釣魚，趙娟一家人的心情逐漸明朗起來(lái)。

趙娟父親

可是這樣的輕松沒有持續(xù)很久，今年年初定期復(fù)診時(shí)，父親還是復(fù)發(fā)了，一家人的情緒再次陷入低落。

目前，醫(yī)生暫時(shí)只是增加了維持治療的藥物劑量，來(lái)那度胺從10mg變成25mg，可是這一變，父親開始出現(xiàn)不耐受，感冒和肺炎來(lái)勢(shì)洶洶，上個(gè)月才剛剛出院。面對(duì)接下來(lái)的復(fù)發(fā)治療，趙娟表示：“我們有在看新的治療方式，不過最重要的是讓父親治療不要那么痛苦，讓他心情能夠好一些。”

堅(jiān)持

“只要有生的希望，就要搏一搏”

“林娜！我求求你了，不要再折騰我了，我現(xiàn)在就這樣，我能活一天就是一天，我也不去醫(yī)院了。”被父親大聲呼喊著女兒全名，林娜（化名）感到心如刀割，是要繼續(xù)勸說(shuō)父親不要放棄希望，還是尊重父親的意愿選擇放棄？這一兩難的選擇，發(fā)生在林娜獲悉父親多發(fā)性骨髓瘤復(fù)發(fā)后。

復(fù)發(fā)，是這種不可治愈癌癥的常見局面，時(shí)常帶給家庭情感與理智的考驗(yàn)。

大學(xué)畢業(yè)后林娜就定居青島，而父母則生活在老家邯鄲，從林娜高中前往外市讀書起，這一家人一直處于兩地分離的狀態(tài)，真正聚在一起的機(jī)會(huì)很少。2019年，59歲的父親快要退休，林娜滿心期待著把父母接到青島團(tuán)聚，沒想到橫生變故。

林娜父親

獲悉父親確診的消息后，林娜選擇了辭職，帶著父親到北京尋找生機(jī)，“工作還可以找，女兒以后還有時(shí)間陪伴，父親給予我的時(shí)間，卻不多了。”

回憶起這幾年父親的治療經(jīng)歷，林娜感嘆不易。第一個(gè)化療階段，便充滿了挑戰(zhàn)。林娜父親因?yàn)閷?duì)其中一種藥物副作用反應(yīng)大，爆發(fā)了嚴(yán)重的神經(jīng)炎，沒日沒夜地疼痛，甚至數(shù)月無(wú)法下床。之后的自體造血干細(xì)胞移植更是充滿艱辛，因?yàn)榉酪咭螅赣H只能獨(dú)自一人呆在移植倉(cāng)內(nèi)20多天。藥物反應(yīng)帶來(lái)的痛苦，讓在醫(yī)院工作幾十年見慣生死的父親，最后時(shí)刻也幾近崩潰。

然而，僅在移植完的半年后，2021年4月，林娜的父親再次復(fù)發(fā)。

這一次，當(dāng)父親要選擇放棄時(shí)，林娜完全沒有做好心理準(zhǔn)備，她很關(guān)注創(chuàng)新治療方案，并保持開放態(tài)度：“只要父親還有藥物可以使用，我肯定不會(huì)放棄。骨髓瘤這個(gè)病始終都無(wú)法痊愈，無(wú)法根治，所以對(duì)于患者家屬來(lái)說(shuō)，有一線的希望，或者是對(duì)他好的這種方式，我從我自己的心里出發(fā)，都愿意去嘗試。”

心聲

他們一直在尋找 好好活著的方法

“近年來(lái)新藥推出速度加快，骨髓瘤的療效大幅提升。在20世紀(jì)80年代，中位的生存時(shí)間是一兩年，有了自體移植后生存期達(dá)到了兩三年，這幾年多種新藥推出后，目前，中國(guó)患者的中位生存期達(dá)到了四到六年的水平。” 南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科副主任，淋巴瘤和漿細(xì)胞疾病亞專科主任魏永強(qiáng)教授介紹。

活下去，對(duì)于相當(dāng)一部分患者家庭來(lái)說(shuō)，已是一份奢侈的慰藉；而好好活下去，則更是一個(gè)需要長(zhǎng)久奮斗的終極目標(biāo)。家屬們一邊積極鼓勵(lì)著患者，一邊也在暗自擔(dān)憂再次復(fù)發(fā)的可能。已經(jīng)是多線用藥才“搶”來(lái)這些時(shí)間，之后如果再?gòu)?fù)發(fā)該怎么辦？

“復(fù)發(fā)后我們選擇了新的治療方法，如今病情穩(wěn)定下來(lái)，父親已經(jīng)如愿搬到了青島與我一起生活，享受到天倫之樂，對(duì)于他來(lái)說(shuō)，已經(jīng)感到很完滿了。”林娜表示，“患病以后不管是中秋，還是母親的生日、父親的生日、我的生日或孩子的生日，我們家庭都沒有缺席過。” 父親病情穩(wěn)定后，林娜在青島找到了一份新的工作，同時(shí)也與北京專家保持聯(lián)系，密切關(guān)注著復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤新藥與新治療方案的進(jìn)展情況，“到現(xiàn)在這個(gè)階段，接下來(lái)的每一步可能都是未知的。我還在看一些新藥的試驗(yàn)組，萬(wàn)一父親再?gòu)?fù)發(fā)，我要有所準(zhǔn)備。”

對(duì)于趙娟而言，自從年初獲悉父親生化復(fù)發(fā)，如今正在四處奔波考慮要不要更換治療方案。“醫(yī)生說(shuō)移植后前兩年最關(guān)鍵，沒有復(fù)發(fā)的話就可以有更長(zhǎng)的生存期，沒想到還是逃不過” ，趙娟自己也有些迷茫，“我們計(jì)劃去北上廣的醫(yī)院尋找更優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療資源，看有沒有更好的治療方法或者比較前沿的新藥試驗(yàn)組，適合父親這類接受過自體移植又復(fù)發(fā)的群體。另外，我們也有了解到其實(shí)在國(guó)外還有其他的骨髓瘤新藥，未來(lái)也許國(guó)內(nèi)也能用上，這讓我們也多了一些希望。”

“很多病人確診就為時(shí)太晚，有的疾病進(jìn)展、身體殘疾，有的已經(jīng)無(wú)法找到合適的治療方案，這些患者即便接受治療后，后期的生活質(zhì)量也受很大影響。”魏永強(qiáng)有時(shí)候也很無(wú)奈，“骨髓瘤就是這樣，有的患者到最后確實(shí)是耐藥了，用了各種方法和手段還是控制不住。這么多年來(lái)，感觸的地方真的有很多。”

調(diào)查

對(duì)復(fù)發(fā)的恐懼是心中最大的坎

對(duì)于林娜和趙娟兩個(gè)家庭而言，父親都是多發(fā)性骨髓瘤患者，他們患病時(shí)間窗接近，又同是復(fù)發(fā)，但是因?yàn)閭€(gè)體不同，治療方案卻難以相互參考。不過看到類似的“戰(zhàn)友”在身邊，他們心中的焦慮也有所緩和。

2019年，顧洪飛創(chuàng)辦了“骨髓瘤之家”，目前已匯集了數(shù)百位患者以及其家屬。相對(duì)于其他患者組織，骨髓瘤之家的規(guī)模并不大，顧洪飛坦言：“與其他的疾病相比，骨髓瘤患病群體發(fā)病的大多是老年人。他們與外界溝通少，又不愿意過多打擾子女，很多時(shí)候情緒總是往肚子里咽，因此他們的現(xiàn)實(shí)需求常常會(huì)被忽視。如何通過患教活動(dòng)去影響這批特殊的大齡患者，引起社會(huì)對(duì)他們的關(guān)注，是我們不斷在思考的課題。”

在“骨髓瘤之家”里，參與日常溝通最多的還是患者子女。在運(yùn)營(yíng)中，顧洪飛發(fā)現(xiàn)了一個(gè)普遍情況：雖然子女想要盡力去幫助父母，然而他們自己內(nèi)心也充滿痛苦。父母常因?yàn)楹罄m(xù)復(fù)發(fā)不斷遭罪，而正值壯年的他們有時(shí)不得不放下工作，陪護(hù)在側(cè)，這都會(huì)給家庭帶來(lái)很大經(jīng)濟(jì)和精神壓力。顧洪飛表示：“在未來(lái)，我們希望能在組織內(nèi)部沉淀病友成功治療的真實(shí)經(jīng)歷，緩解子女們的精神壓力，讓他們面對(duì)復(fù)發(fā)時(shí)也更有底氣。”

不少子女會(huì)努力“做功課”，希望給老人提供毒性低，治療效果又好的綜合方案。顧洪飛解釋：“如果首次治療療效不好，（疾病）復(fù)發(fā)難治了以后，這些子女就會(huì)特別慎重。因?yàn)楦改改昙o(jì)大了，在治療耐受性方面較差，又伴有并發(fā)癥，所以他們現(xiàn)在非常關(guān)注復(fù)發(fā)后線治療的新藥。”

找到合適的后線新藥選擇并不容易。這十多年來(lái)，雖然獲批了不少新藥，但是對(duì)于復(fù)發(fā)難治的患者而言，每個(gè)人此前的治療、用藥情況都不一樣，有的對(duì)某種藥物副作用大，有的聯(lián)合用藥出現(xiàn)問題，有的出現(xiàn)耐藥。在現(xiàn)有藥物方案中，還是有患者難以找到合適藥物。

“近年來(lái)，國(guó)家政策在鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物先行先試，相信在這些政策中，也有新藥能為患者和家屬帶來(lái)切實(shí)獲益。我們也呼吁有更多國(guó)內(nèi)創(chuàng)新公司加快研發(fā)，并且期待國(guó)外優(yōu)質(zhì)企業(yè)將更多新型藥物盡快引入中國(guó)，給病人帶來(lái)更多選擇。”顧洪飛表示。

對(duì)話專家

提高創(chuàng)新藥物可及 切實(shí)助力患者之需

“現(xiàn)今中國(guó)的老齡化越來(lái)越嚴(yán)重，老齡化嚴(yán)重后老年人的比例越高，可以預(yù)見骨髓瘤患者以后所占的比重也會(huì)越來(lái)越大。”魏永強(qiáng)表示。數(shù)據(jù)顯示，多發(fā)性骨髓瘤在我國(guó)的發(fā)病年齡大約在59歲左右，發(fā)病的趨勢(shì)隨著年齡增加而增高。

魏永強(qiáng)介紹，骨髓瘤在歐美國(guó)家關(guān)注度很高，藥物研發(fā)投入大，這幾年有關(guān)的藥物上市非常快。2000年之前，治療這種疾病的藥物還很少，這二十年新藥呈現(xiàn)井噴式的發(fā)展，目前主流藥物主要包含蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑、單克隆抗體三大類，而這些年新藥比較多的是在單克隆抗體領(lǐng)域，尤其是CD38單克隆抗體等單抗藥物；此外，造血干細(xì)胞移植的地位依然鞏固；而CAR-T治療在骨髓瘤領(lǐng)域的療效仍待更多探索。

“盡管我們現(xiàn)在有這么多的治療手段，但未被滿足的需求實(shí)際上還是有的。”魏永強(qiáng)補(bǔ)充，新藥增加后，骨髓瘤的療效大幅提升，但與歐美發(fā)達(dá)國(guó)家仍有差距，“歐美一些發(fā)達(dá)國(guó)家，標(biāo)危患者中位生存期可達(dá)到七到十年，有的高危也超過五年時(shí)間，無(wú)進(jìn)展生存期也更長(zhǎng)，這主要得益于他們藥物研發(fā)快，應(yīng)用廣泛，藥物的可及性更好一些。”魏永強(qiáng)表示，就目前而言，骨髓瘤的藥物選擇仍然有限，可供醫(yī)生判斷病人個(gè)體化治療的靶點(diǎn)也有限，“治療時(shí)經(jīng)常用到聯(lián)合藥物，有一代藥物出現(xiàn)副作用或者療效不好，就要考慮放棄這一代或更老的藥物，所以看似藥物品種很多，實(shí)際上用藥的時(shí)候可供選擇還是非常有限的。”

專家表示，提高藥物可及性，可以給患者帶來(lái)更多選擇。“有一款新藥在海南博鰲上市了，當(dāng)時(shí)需要用藥的患者需要飛到當(dāng)?shù)蒯t(yī)院，就診后開藥再回來(lái)找回原來(lái)的主治醫(yī)生復(fù)診，很多患者不愿意這樣更換醫(yī)院和醫(yī)生，信任度不高，因此患者在藥物可及性方面有一定難度。”專家建議，在期待粵港澳大灣區(qū)的“港澳藥械通”能盡快實(shí)現(xiàn)新藥可及之余，也希望可以有更多綠色通道，在一些新藥還沒在國(guó)內(nèi)上市之前，也能夠讓患者有機(jī)會(huì)以合法、暢通的方式盡快拿到創(chuàng)新藥物。

提醒

早診早治規(guī)范治療 提升患者生存質(zhì)量

《國(guó)務(wù)院關(guān)于實(shí)施健康中國(guó)行動(dòng)的意見》中指出，倡導(dǎo)積極預(yù)防癌癥，推進(jìn)早篩查、早診斷、早治療，降低癌癥發(fā)病率和死亡率，提高患者生存質(zhì)量。加強(qiáng)癌癥防治科技攻關(guān)。加快臨床急需藥物審評(píng)審批。到2022年和2030年，總體癌癥5年生存率分別不低于43.3%和46.6%。

“一定要強(qiáng)調(diào)早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療，而且給予規(guī)范的治療，這樣才能最根本地改善患者生存情況以及生活質(zhì)量，而不是等到延誤之后病人出現(xiàn)了骨折、出現(xiàn)了腎功能衰竭再去治療，就算治的效果再好，也可能帶來(lái)身體的一些殘疾，影響后續(xù)的生活質(zhì)量，這都是目前未被滿足的現(xiàn)狀，這些現(xiàn)象是存在的。”

魏永強(qiáng)表示，曾有一家大型三甲醫(yī)院統(tǒng)計(jì)，多發(fā)性骨髓瘤的患者，竟然分布在醫(yī)院的23個(gè)科室，有的沒有得到確診就離開醫(yī)院了，有的因?yàn)檩氜D(zhuǎn)科室耽誤了治療，“有的患者以為骨折要去骨科打骨釘，現(xiàn)在骨科看到懷疑案例，先不忙著打骨釘了，直接送到血液科排查。”魏永強(qiáng)聯(lián)合了中山大學(xué)腫瘤防治中心、廣東省人民醫(yī)院兩家醫(yī)院的相熟醫(yī)生組成“拍檔”，多年堅(jiān)持巡回公益醫(yī)學(xué)講座，如今越來(lái)越多醫(yī)院其他科室的醫(yī)生了解到這種疾病。

專家提醒，多發(fā)性骨髓瘤是一種漿細(xì)胞腫瘤，其發(fā)展具有幾個(gè)階段的過程。中老年人應(yīng)重視每年定期體檢，盡量通過一些早期癥狀早診早治：

● 第一階段為意義未明的單克隆免疫球蛋白血癥，肝功能檢查中發(fā)現(xiàn)球蛋白偏高，以及出現(xiàn)蛋白尿?qū)е履蚺菽龆嗟那闆r，都需提起警惕。

● 第二階段是無(wú)癥狀骨髓瘤，這時(shí)候患者的異常免疫球蛋白進(jìn)一步升高，肝功能檢查中可發(fā)現(xiàn)球蛋白偏高或者偏低的情況，但患者仍然沒有癥狀。

● 第三階段即多發(fā)性骨髓瘤，如無(wú)緣無(wú)故骨頭痛、胸腰椎疼痛、腎損害、貧血、血鈣高、容易感染等情況，都有可能是多發(fā)性骨髓瘤在發(fā)出警報(bào)。

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