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        全球首創(chuàng)技術(shù),讓失明小鼠恢復(fù)視覺,具有重大臨床應(yīng)用潛力—— 武科大研發(fā)新型通用基因編輯工具_(dá)每日焦點(diǎn)

        2023-03-25 08:13:54    來源:湖北日?qǐng)?bào)


        (資料圖)

        湖北日?qǐng)?bào)訊 (記者張歆、通訊員程毓、李芳、楊鮮)近日,武漢科技大學(xué)姚凱團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)出新型通用基因編輯工具,并首次將該技術(shù)運(yùn)用于治療失明的小鼠,讓失明小鼠重見光明。

        許多先天性失明和后天性失明與基因突變相關(guān),目前全球大約有200多萬人因基因突變導(dǎo)致失明。通過基因比對(duì),上述失明可能由100多種不同基因的突變引起。目前已有的基因編輯工具,只能改變一個(gè)位點(diǎn)的突變基因,或只能針對(duì)特定位置的突變基因進(jìn)行編輯。

        姚凱帶領(lǐng)4名“90后”博士生構(gòu)建了一種新的通用型基因編輯工具,既不受基因突變類型的限制,也不受基因突變位置的限制,能夠?qū)θ蚪M進(jìn)行無限制修正。通過該工具治療后的失明小鼠視覺能力幾乎恢復(fù)正常。

        此項(xiàng)研究為國際上首次在成體動(dòng)物上實(shí)現(xiàn)無限制性(無基因組位點(diǎn)限制、無基因編輯類型限制)基因編輯,也是首次實(shí)現(xiàn)直接編輯視網(wǎng)膜神經(jīng)細(xì)胞基因組,特別是不健康或?yàn)l臨死亡的感光神經(jīng)元。

        基因編輯技術(shù)又稱基因組定點(diǎn)修飾技術(shù),通過在基因組中進(jìn)行靶向特異性修飾,從而實(shí)現(xiàn)永久性或條件性(組織或時(shí)空)特異性的基因敲除、敲入和修正。

        姚凱表示,在充分把握安全性的情況下,最終有望開發(fā)形成一種基因藥物,在患者眼部采用手術(shù)方式注射后,最快2周后便可逆轉(zhuǎn)視力損失,重見光明。

        美國科學(xué)院院士、眼部疾病專家Palczewski對(duì)該成果給予高度評(píng)價(jià),認(rèn)為該項(xiàng)技術(shù)具有重大的臨床應(yīng)用潛力,幾乎適用于包括眼部疾病在內(nèi)的所有已知人類遺傳疾病。

        該成果于3月17日發(fā)表在國際頂級(jí)期刊《實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué)雜志》(Journal of Experimental Medicine)上。武科大博士生覃歡、張文良、張士堯和馮源為共同一作,姚凱為通訊作者,武漢科技大學(xué)為論文唯一單位。


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